المجلة العلمية اهرام مجلة مستقلة تحت إشراف هاني سلام
رويترز- حصلت شركة صناعة الأدوية السويسرية نوفارتس على موافقة إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية على عقارها الجديد “زولجنزما ” الذي يعالج الضمور العضلي الشوكي وهو السبب الجيني الرئيسي لوفاة الأطفال الرضع ويبلغ سعر العقار الذي تعطى جرعته لمرة واحدة فقط 2.125 مليون دولار.
وتشمل الموافقة الاأمريكية على العقار لعلاج الرضع المصابين بأكثر الأنواع المميتة من المرض الوراثي وكذلك الأنواع التي قد تظهر فيها أعراض الوهن في وقت لاحق.
ويعول فاس ناراسيمهان الرئيس التنفيذي لنوفارتس كثيرا على زولجنزما ويصفه بأنه يوشك على أن يكون علاجا ناجعا للضمور العضلي الشوكي إذا تلقاه الطفل فور الميلاد. لكن بيانات كشفت أن مدة فعاليته تمتد إلى نحو خمسة أعوام فحسب. ويستخدم العلاج فيروسا لتوفير نسخة طبيعية من جين (إس.إم.إن1) للأطفال المولودين بجين معيب. ويعطى العلاج عن طريق الحقن.
وعادة يؤدي مرض الضمور العضلي الشوكي إلى الإصابة بالشلل وصعوبة التنفس والوفاة خلال شهور للأطفال المولودين بالنوع (آي) وهو أخطر أنواعه. ونسبة الإصابة بالمرض هي واحد بين كل عشرة آلاف مولود وتصل نسبة الوفيات بين 50 و70 بالمئة بين المصابين بالنوع (آي).
ومع إجراء الشركة المزيد من الدراسات قالت إنها عالجت حتى الآن أكثر من 150 مريضا بالعقار الجديد الذي امتلكته بعد استحواذها على شركة أفكسيس في العام الماضي مقابل 8.7 مليار دولار.
وكشف مسح أجرته رفينيتيف أن محللي وول ستريت يتوقعون أن تبلغ مبيعات عقار زولجنزما ملياري دولار بحلول عام 2022.
